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首例受试者状态良好，初步显示药物安全有效
“成都造”基因药物为肌少症患者带来新希望
本报讯 （成都日报锦观新闻记者 吴怡霏） 全球首个肌少症rAAV基因药物临床研究项目——“评价ZS112注射液在肌少症患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”日前在四川大学华西医院顺利启动，首例受试者接受了基因治疗并完成了初步随访。记者8月14日获悉，目前该名受试者状态良好，治疗基因正确表达，初步展示了ZS112药物的安全有效性，这标志着ZS112项目从实验室基础研究成果向临床应用的关键转变，为肌少症患者带来了新的希望。
据介绍，肌少症（sarcopenia）是指与增龄相关的骨骼肌质量和肌肉力量或躯体功能下降，多见于老年人，又称肌肉衰减综合征、肌肉减少症、少肌症。由于缺乏有效的药物治疗手段，当前普遍推荐以抗阻力训练为基础的运动、营养干预作为肌少症的一线治疗方案，临床亟待相关新药成功研发，早日填补药物治疗手段的空白。
据悉，ZS112注射液是成都本土生物医药企业四川至善唯新生物科技有限公司自主研发并拥有完全自主知识产权的肌少症rAAV基因药物，也是全球首个针对肌少症的基因药物。该药物使用安全无害的rAAV病毒作为载体，将目的基因递送至人体骨骼肌细胞中并高效表达以发挥治疗作用。为提高药效，至善唯新公司为ZS112新药专门选择了高效感染肌肉细胞的rAAV病毒衣壳。
记者了解到，该药物仍处于临床研究阶段，上市前还需要进行多轮临床试验。据悉，国内其他团队以及国际上许多大型药品公司的研发团队也在进行肌少症基因药物的研发，且仍处于动物实验阶段。因此ZS112注射液可以被视为首个进入临床阶段的肌少症基因药物。